Organismul uman este format din peste 200 de tipuri de celule adulte diferite, cu funcții clar definite (ex. celulele musculare se contractă, celulele nervoase sunt responsabile de formarea și transmiterea impulsurilor nervoase, hematiile transportă O2 la țesuturi și preia CO2 ). Toate aceste celule somatice adulte provin dintr-o singură categorie de celule nespecializate cu caracteristici unice, celulele stem.
Dacă în viața intrauterină, celulele stem erau responsabile de formarea și dezvoltarea fătului, rolul lor rămâne esențial și pe parcursul vieții. După naștere, acestea sunt responsabile de reînnoirea periodică a celulelor adulte îmbătrânite, precum și de promovarea regenerării țesuturilor si organelor, după diverse boli, infecții, agresiuni ale factorilor de mediu etc, datorită capacității lor de a da naștere unei game diverse de celule somatice adulte.
Aceste aspecte definitorii ale celulelor stem reprezintă fundamentul utilizării lor terapeutice pentru indicațiile standard actuale ale celulelor stem hematoformatoare dar și a potențialului semnificativ de extindere în domeniul nou al medicinei regenerative.